11月12消息，德國的一群醫(yī)生已經(jīng)借助實(shí)驗(yàn)性的基因療法治愈了一位患有嚴(yán)重皮膚疾病的病危男孩。醫(yī)生們?yōu)檫@位男孩培育了大部分的身體皮膚試圖拯救他的生命。手術(shù)兩年后醫(yī)生們報(bào)告稱，這位男孩恢復(fù)良好而且不需要任何藥物，他也已經(jīng)返回學(xué)校甚至能夠踢足球。
意大利摩德納大學(xué)的Michele De Luca博士接到德國醫(yī)生的電話求助來幫助治療這位男孩。他聲稱：“我們被迫做一些冒險(xiǎn)的事情，因?yàn)檫@個(gè)孩子已經(jīng)瀕臨死亡?！边@位男孩在2015年6月因?yàn)槿砀魈幍乃捜朐褐委煟?dāng)時(shí)他只有7歲。他很快就失去了大約60%的外皮，醫(yī)生們不得不借助誘導(dǎo)昏迷來降低他的痛苦。德國魯爾大學(xué)兒童醫(yī)院的醫(yī)生們試圖借助他父親和捐贈(zèng)者的皮膚為他進(jìn)行植皮手術(shù)，但是卻以失敗告終。
在醫(yī)院提供的一段視頻中，男孩的父親稱：“他遭受著嚴(yán)重的疼痛，而且問了許多問題?！疄槭裁次业昧诉@種病？為什么我必須活著？所有的孩子都能夠奔跑玩耍，為什么我不能踢足球？’我無法回答?！边@位男孩的父親到處打聽實(shí)驗(yàn)性療法，并且與De Luca博士和他的同事取得了聯(lián)系。
De Luca博士的研究團(tuán)隊(duì)在之前類似的案例中借助基因療法培育出一小塊皮膚。他們告訴這個(gè)家庭，男孩的危重狀態(tài)意味著他或許無法在復(fù)雜的手術(shù)中存活下來。男孩的父親稱：“這對于我們來說是一個(gè)艱難的決定，但是我們想要嘗試一下。”此外，孩子的家人要求不要公布孩子的姓名來保護(hù)他的隱私。
這個(gè)男孩患有一種名為表皮溶解水皰癥的嚴(yán)重皮膚疾病，而且這種基因引發(fā)的疾病是無法治愈的。患有這種疾病的人們?nèi)狈⑵つw外表皮和內(nèi)表皮連在一起的關(guān)鍵蛋白，這就導(dǎo)致患者的脆弱皮膚幾乎總是會出現(xiàn)水皰和褥瘡。
為了治愈這種疾病，醫(yī)生們從男孩的正常身體區(qū)域取下了一小片皮膚。在實(shí)驗(yàn)室中，醫(yī)生們將健康基因添加到他的皮膚細(xì)胞中，然后為男孩培育新的皮膚，這個(gè)過程非常類似于皮膚灼傷患者進(jìn)行的皮膚移植手術(shù)。
最終他們培育出接近1平方米的皮膚。隨后他們將這塊實(shí)驗(yàn)室培育的皮膚通過三次手術(shù)移植到男孩身上，最終男孩80%的身體被新皮膚覆蓋。De Luca博士稱，手術(shù)十天后，新植入的皮膚已經(jīng)開始生長。8個(gè)月后，男孩幾乎全部的皮膚都通過修改后的干細(xì)胞生長出來。
目前為止還沒有發(fā)現(xiàn)男孩的皮膚出現(xiàn)任何問題。De Luca博士稱，男孩將被密切關(guān)注防止出現(xiàn)皮膚癌或者其它潛在的問題。參與手術(shù)的一位德國醫(yī)生Tobias Rothoeft博士稱：“這個(gè)男孩再次恢復(fù)正常的生活。那一直是我們夢想著做到的事情，而且我們已經(jīng)證明這是可行的?！?/p>
斯坦福大學(xué)醫(yī)學(xué)院的Peter Marinkovich博士也在進(jìn)行著類似的研究。他聲稱：“這項(xiàng)實(shí)驗(yàn)的成功讓我們實(shí)現(xiàn)了巨大的進(jìn)步，De Luca和同事們借助修復(fù)基因缺陷培育出如此巨大的可存活皮膚，這種成就是非常令人欽佩的?！?/p>
但是他提出，這種方法或許無法用于更嚴(yán)重的狀況，因?yàn)檫@種皮膚病通常會引發(fā)并發(fā)癥。Marinkovich稱，許多病人都無法活過2歲，而且借助這種方法為嬰兒治療的風(fēng)險(xiǎn)更高。德國埃朗根醫(yī)學(xué)院的Schneider稱：“免疫系統(tǒng)或許會將新的基因視作入侵者并對其進(jìn)行攻擊和摧毀?！钡撬舱J(rèn)為這種方法值得在瀕?；颊呱砩线M(jìn)行嘗試。
男孩和他的家人后來拜訪了De Luca博士和其他參與治療的意大利醫(yī)生。De Luca博士回想起了男孩快速脫下外套的場景，他說道：“他的父母都非常感激，而且他們的生活被完全改變了。男孩也非常高興自己長出的新皮膚，而且想要炫耀一下?！?/p>
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