1月4日消息，美國(guó)費(fèi)城的生物技術(shù)公司Spark Therapeutic推出了世界上第一種治療失明的基因療法，這種基因療法的價(jià)格為85萬(wàn)美元。雖然它并未達(dá)到人們最初預(yù)測(cè)的100萬(wàn)美元的價(jià)格，但它仍然是世界上最昂貴的基因療法之一。
該公司稱(chēng)，在聽(tīng)聞健康保險(xiǎn)公司擔(dān)心他們無(wú)法承擔(dān)注射治療的費(fèi)用之后，公司決定將Luxturna的治療費(fèi)用降低。美國(guó)的藥價(jià)飛漲，已經(jīng)導(dǎo)致病患、國(guó)會(huì)、保險(xiǎn)公司和醫(yī)院對(duì)價(jià)格進(jìn)行嚴(yán)格的審查。公司CEO Jeffrey Marrazzo在接受美聯(lián)社的采訪(fǎng)時(shí)稱(chēng)：“我們想要通過(guò)一個(gè)確保病患能夠承擔(dān)的價(jià)格，讓價(jià)值與人們對(duì)支付能力的擔(dān)憂(yōu)達(dá)到一種平衡?！?/p>
Luxturna療法所使用的藥物仍然比全世界市場(chǎng)上幾乎所有的藥物都要更加昂貴，也超過(guò)了去年年初美國(guó)進(jìn)行的兩例基因治療費(fèi)用。Luxturna在上個(gè)月獲得美國(guó)監(jiān)管部門(mén)的許可，它是美國(guó)第一種遺傳性疾病的基因療法。它能夠改善患有罕見(jiàn)失明疾病的患者視力，這種病癥估計(jì)只影響了數(shù)千美國(guó)人。
Luxturna是一種注射劑，每只眼睛需要注射一只，它能夠取代視網(wǎng)膜中的一種缺陷基因。視網(wǎng)膜位于眼睛后側(cè)，它能夠?qū)⒐饩€(xiàn)轉(zhuǎn)變成電信號(hào)從而形成圖像。每一只眼睛的注射都將花費(fèi)42.5萬(wàn)美元?；虔煼ㄊ轻t(yī)學(xué)的一種新興領(lǐng)域，而且未來(lái)數(shù)年內(nèi)可能將有數(shù)十種基因靶向藥物問(wèn)世。
從歷史上看，制藥商很少會(huì)解釋他們改變藥價(jià)的原因。但是部分公司已經(jīng)開(kāi)始提供更詳細(xì)的原因，因?yàn)樗幬飪r(jià)格的抵制活動(dòng)現(xiàn)在已經(jīng)愈演愈烈。Spark公司聲稱(chēng)，一個(gè)失明患者一生中的花費(fèi)很容易超過(guò)100萬(wàn)美元，其中就包含了失去的收入和護(hù)工的支出。但也并非所有人都認(rèn)同這一觀點(diǎn)。
非營(yíng)利組織——臨床與經(jīng)濟(jì)評(píng)估研究所估計(jì)，這種藥物或許能夠讓患者的視力維持10年左右的時(shí)間。但是據(jù)Spark公司稱(chēng)，即使不能終生有效，這種藥物的藥效也將持續(xù)很長(zhǎng)時(shí)間，但是該公司只會(huì)對(duì)患者追蹤大約4年時(shí)間。
目前，至少有一種基因療法的價(jià)格已經(jīng)跨越了100萬(wàn)美元的門(mén)檻。這種用于治療罕見(jiàn)蛋白混亂的基因藥物治療開(kāi)始于2012年，它的價(jià)格為120萬(wàn)美元。由于市場(chǎng)需求的缺乏，制造商uniQure去年年初已經(jīng)停止銷(xiāo)售這種藥物。但這種藥物從未得到美國(guó)政府部門(mén)的批準(zhǔn)。
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