IT之家9月13日消息 據(jù)澎湃新聞報(bào)道，9月11日，北京大學(xué)-清華大學(xué)生命科學(xué)聯(lián)合中心鄧宏魁研究組、解放軍總醫(yī)院第五醫(yī)學(xué)中心陳虎研究組及首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京佑安醫(yī)院吳昊研究組合作在頂級(jí)醫(yī)學(xué)雜志《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》（The New England Journal of Medicine）發(fā)表了題為《利用CRISPR基因編輯的成體造血干細(xì)胞在患有艾滋病合并急性淋巴細(xì)胞白血病患者中的長期重建》（CRISPR-Edited Stem Cells in a Patient with HIV and Acute Lymphocytic Leukemia）的研究論文，建立了基于CRISPR在人成體造血干細(xì)胞上進(jìn)行CCR5基因編輯的技術(shù)體系，實(shí)現(xiàn)了經(jīng)基因編輯后的成體造血干細(xì)胞在人體內(nèi)長期穩(wěn)定的造血系統(tǒng)重建。
▲HIV病毒從人體T細(xì)胞中釋放
在該研究中，科研人員運(yùn)用CRISPR/Cas9技術(shù)將供體造血干/祖細(xì)胞（HSPCs）的CCR5基因進(jìn)行了插入敲除，并將其移植到HIV感染伴有急性淋巴母細(xì)胞性白血病（Acute lymphoblastic leukemia）的患者體內(nèi)，進(jìn)行了19個(gè)月的隨訪觀察。
結(jié)果顯示，患者在骨髓移植后淋巴細(xì)胞和T細(xì)胞亞群的數(shù)量出現(xiàn)明顯上升，CD4細(xì)胞數(shù)目在移植后6個(gè)月達(dá)到正常范圍，并在之后的隨訪階段一直維持正常水平。急性淋巴母細(xì)胞性白血病在移植后4周就得到了完全緩解。隨訪期間患者沒有出現(xiàn)與CCR5編輯相關(guān)的副反應(yīng)。
建立了基于CRISPR在人成體造血干細(xì)胞上進(jìn)行CCR5基因編輯的技術(shù)體系，實(shí)現(xiàn)了經(jīng)基因編輯后的成體造血干細(xì)胞在人體內(nèi)長期穩(wěn)定的造血系統(tǒng)重建。在成體造血干細(xì)胞上的基因編輯并不會(huì)對(duì)其他組織器官及生殖系統(tǒng)產(chǎn)生影響。該工作初步證明了基因編輯的成體造血干細(xì)胞移植的可行性和在人體內(nèi)的安全性，將會(huì)促進(jìn)和推動(dòng)基因編輯技術(shù)在臨床應(yīng)用領(lǐng)域的發(fā)展。
研究團(tuán)隊(duì)表示，這些結(jié)果表明，基于CRISPR的成體造血干細(xì)胞基因編輯技術(shù)能夠在患者體內(nèi)實(shí)現(xiàn)長期穩(wěn)定的基因編輯效果，經(jīng)過編輯后的成體造血干細(xì)胞能夠長期重建人的造血系統(tǒng)。
不過，值得注意的是，就目前的論文數(shù)據(jù)而言，研究團(tuán)隊(duì)僅稱“在短暫停藥期間，CCR5基因編輯的T細(xì)胞表現(xiàn)出一定程度抵御HIV感染的能力”。
研究團(tuán)隊(duì)認(rèn)為，在今后的研究中，將進(jìn)一步提高基因編輯效率及優(yōu)化移植方案，有望加速基因編輯造血干細(xì)胞移植技術(shù)向臨床疾病治療轉(zhuǎn)化進(jìn)程。
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