新浪科技訊10月30日消息，今天，在第二屆世界頂尖科學(xué)家論壇“未來國際大科學(xué)論壇”上，2013年諾貝爾生理學(xué)或醫(yī)學(xué)獎(jiǎng)得主蘭迪·謝克曼發(fā)表了關(guān)于帕金森疾病相關(guān)的主題演講。
對于阿爾茲海默癥和帕金森癥，目前尚沒有很好的療法。近年來，帕金森疾病的發(fā)病率越來越高，隨著人口老化情況，這種情況越來越嚴(yán)重，而這種病將會伴隨病人幾十年。
蘭迪·謝克曼介紹說，在美國對于帕金森病治療的開支每年5200萬美元，但是每年預(yù)算卻只有1.6億美元。而在治療方面的努力，都是基于一個(gè)理論，那就是我們認(rèn)為這個(gè)病是單一的疾病，可以用一個(gè)藥就可以搞定它。很多大的藥企對于神經(jīng)疾病藥物研發(fā)已經(jīng)完全放棄了希望了，有些已經(jīng)開始撤資了，這對科學(xué)家和患者來說都是壞消息。
蘭迪·謝克曼表示，他的研究資助者自己也有帕金森癥，該資助者的母親也是有相關(guān)的疾病，所以該資助者把大部分的基金捐助給帕金森方面的研究項(xiàng)目。由于臨床方面的發(fā)展缺失太多，幾年前，該資助者決定把相關(guān)的資金投入到帕金森疾病相應(yīng)的基礎(chǔ)科學(xué)研究中，讓人們更好地了解這個(gè)疾病病理學(xué)的機(jī)制。
蘭迪·謝克曼是這個(gè)項(xiàng)目的主任，他透露，他的太太兩年前去世了，生前也是患了帕金森癥，他計(jì)劃用十年的努力去搞清楚帕金森病的原理，更好地理解這個(gè)疾病的演化機(jī)制。
如何實(shí)現(xiàn)這個(gè)的目標(biāo)呢？蘭迪·謝克曼認(rèn)為，這需要很多研究者團(tuán)隊(duì)大規(guī)模進(jìn)行合作，他計(jì)劃邀請全球研究者團(tuán)隊(duì)共同合作，除了吸引在帕金森病研究方面的年輕研究者外，還計(jì)劃引入帕金森病和退行性疾病領(lǐng)域以外相關(guān)領(lǐng)域各種人才，大家一起來搞清楚這個(gè)病到底是怎么一回事。
第二屆世界頂尖科學(xué)家論壇由世界頂尖科學(xué)家協(xié)會發(fā)起，上海市人民政府主辦，中國科學(xué)技術(shù)協(xié)會指導(dǎo)。共設(shè)置了8大主題峰會，65位諾貝爾獎(jiǎng)、沃爾夫獎(jiǎng)、拉斯克獎(jiǎng)、圖靈獎(jiǎng)、菲爾茲獎(jiǎng)、麥克阿瑟天才獎(jiǎng)等全球頂尖科學(xué)獎(jiǎng)項(xiàng)得主、100余位中國兩院院士、世界優(yōu)秀青年科學(xué)家共同出席，深度對話。圍繞宇宙、空間、航天、光子、氣候、能源、生命、基因等將改變?nèi)祟惷\(yùn)的話題，打造人工智能算力算法、腦科學(xué)與神經(jīng)退行性疾病、創(chuàng)新藥研發(fā)與轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)、生命科學(xué)、碳?xì)滏I與新化學(xué)、新能源與新材料、黑洞與空天科技、經(jīng)濟(jì)與金融等主題峰會。（河雨）
以下為演講全文：
非常感謝主持人，今天跟各位講一個(gè)新的項(xiàng)目，這個(gè)項(xiàng)目是幫助我們更好的理解帕金森的原理，我們在20世紀(jì)的時(shí)候?qū)τ谂两鹕』蛘哒f對于人類所面臨的大的疾病包括心血管疾病，癌癥有很好的理解。去年諾貝爾醫(yī)學(xué)獎(jiǎng)都是授予免疫療法的發(fā)現(xiàn)和研究者，對于這些疾病來說未來的前景療法非常的光明。對于帕金森癥這些疾病的治療，現(xiàn)在對于這些疾病的進(jìn)展仍然是束手無策，這也就意味著在接下來14分鐘中我將跟各位講一講帕金森病，這個(gè)病也影響到我個(gè)人的家人，我相信各位也會有類似不愉快的經(jīng)歷。
帕金森病是一個(gè)流行病，它的發(fā)病率以驚人的速度增加，要比阿爾茨海默癥的發(fā)病率增加的更快，隨著人口老化情況，這種情況越來越嚴(yán)重，在我們的家庭中會有越來越多這樣的發(fā)病。這些病將會伴隨我們幾十年，在全球從嚴(yán)重性上來講，帕金森病也變的越來越嚴(yán)重，對中國來說在未來幾十年內(nèi)將會出現(xiàn)50%的發(fā)病增加，這個(gè)疾病以及疾病的治療會耗盡我們的醫(yī)療預(yù)算。
在美國對于帕金森病治療的開支每年5200萬美元，但是我們的機(jī)構(gòu)每年預(yù)算只有1.6億美元。還有一些私人機(jī)構(gòu)，這只占到所有神經(jīng)退行性疾病的6.5%，對美國來說。也就是在美國有100萬人患此病，但在每個(gè)病人身上我們只能花265美元，這個(gè)問題并不是單一的，能夠一刀切的問題，有一些患者有早期的老年癡呆癥狀，可能早年就患了帕金森病，有些人很晚才發(fā)展出老年癡呆，也可以生存很久，所以這并不是一個(gè)能夠一刀切的疾病，然而我們在治療方面的努力都是基于一個(gè)理論，就認(rèn)為這個(gè)病是單一的疾病，可以用一個(gè)藥就可以搞定它。
大家可以看到左手邊今天所嘗試的三期臨床試驗(yàn)每一個(gè)都失敗了，有一些試驗(yàn)看上去比較有希望，但是我們必須要抱有懷疑的態(tài)度，很多大藥企對于神經(jīng)疾病已經(jīng)完全放棄希望了，已經(jīng)開始撤資了，這個(gè)對我們來說是壞消息。但是我想跟各位講講這個(gè)疾病的特征。
這個(gè)疾病是200年前帕金森醫(yī)生發(fā)現(xiàn)的，但是對于它的病理學(xué)發(fā)現(xiàn)我們的進(jìn)展還是知之甚少?；颊咴谥心X部分，就是大腦里面產(chǎn)生多巴胺的部分缺失了，P這張圖是正常人的腦，C這塊為什么是黑的呢？因?yàn)槲覀冇蒙匕阉旧?，帕金?00年前發(fā)現(xiàn)這個(gè)疾病，發(fā)現(xiàn)大腦有一半神經(jīng)元是損失的，最后會慢慢消失，可以用去治療，但是藥物是有限的，不能夠完全扭轉(zhuǎn)趨勢。
一百年前人們看到了大腦中分泌多巴胺的結(jié)構(gòu)，就是路易體，是弗雷德里克路易發(fā)現(xiàn)的結(jié)構(gòu)，就是右邊這張圖，路易體可以看到，但是只有等到患者死亡以后才可以看到路易體，我們不能在患者活的時(shí)候用一個(gè)探頭去看到路易體，也就是路易體的病理學(xué)是觀察不到的在患者活著的時(shí)候。
理論告訴我們，帕金森癥會慢慢延展。隨著帕金森癥的演進(jìn)30%的患者可能會患老年癡呆，有一個(gè)蛋白叫做α突觸核蛋白，是路易小體的一部分，這個(gè)和帕金森癥在基因遺傳上也是相聯(lián)接的，有一些患者他們的α突觸核蛋白是變異的或者是過度表達(dá)的。
我們可以把這個(gè)突觸核蛋白復(fù)制到動物中，我們可以用實(shí)驗(yàn)室模型來搞清楚，隨著帕金森疾病的演進(jìn)，這個(gè)路易體演進(jìn)是如何的，但是我們沒有完美的動物模型做到這一點(diǎn)。
這里想跟各位講一下我們的工作，這是我參與的工作，是由基金會所資助的項(xiàng)目，我們的資助者他自己也有帕金森癥，他母親也是有相關(guān)的疾病，他把大部分自己的基金捐助給帕金森方面的可能研究項(xiàng)目。幾年前，臨床方面的發(fā)展實(shí)在是缺失，他決定把相關(guān)的資金投入到相應(yīng)的基礎(chǔ)科學(xué)研究，讓我們了解這個(gè)疾病病理學(xué)的機(jī)制，我是這個(gè)項(xiàng)目的主任，我的太太在生前也是患了帕金森癥，兩年前去世了，因此我覺得用接下來的十年努力的搞清楚帕金森病的原理，幫我們更好的理解這個(gè)疾病的演進(jìn)機(jī)制。
問題就是資金和應(yīng)用總是緊密相關(guān)的，這個(gè)研究中有一位來自蘇格蘭的Dario Alessi教授，他說投資機(jī)構(gòu)希望我們與企業(yè)合作，找到解決疾病的捷徑并將其制成藥物，然后我們并沒有徹底解決問題所需的基礎(chǔ)知識，因此我們決定把大部分的資金花在基礎(chǔ)科學(xué)研究方面，在最后幾分鐘我想跟各位講一講我接下來的路線圖。
我們知道這個(gè)疾病的遺傳病研究，我們已經(jīng)找到了20個(gè)基因位點(diǎn)，會讓人們可能得這個(gè)帕金森癥。我們現(xiàn)在看到一個(gè)拼圖，這個(gè)拼圖里面會有各種各樣的方面都會影響到這個(gè)相關(guān)的神經(jīng)元的發(fā)展。比如說突觸病理學(xué)，剛剛講過α突觸和蛋白錯(cuò)誤折疊以及濾體的問題。我們要搞清楚蛋白質(zhì)降解系統(tǒng)失靈會不會帶來死亡？還有細(xì)胞的來源，就是線粒體，帕金森癥可能使得線粒體功能紊亂帶來早死。我們的免疫系統(tǒng)也是參與進(jìn)來的，可能會造成神經(jīng)的局部炎癥，可能會惡化這個(gè)疾病，所以這個(gè)拼圖，我們可以用相應(yīng)的基因?qū)W研究幫助我們理解這個(gè)疾病的演進(jìn)。
在過去兩年，神經(jīng)科學(xué)家在美國召開了大會，他們想搞清楚我們需要什么樣的倡議才能夠幫助我們理解帕金森癥？這里面有幾個(gè)關(guān)鍵部分，剛剛已經(jīng)講過這個(gè)疾病跟遺傳學(xué)緊密相關(guān)，但是我們還沒有搞清楚這些有缺失的基因是如何造成神經(jīng)元的死亡？我們需要搞清楚遺傳相關(guān)性和生物機(jī)制之間的聯(lián)系，在這方面加大研究。還有在神經(jīng)免疫學(xué)方面，我們不知道神經(jīng)免疫學(xué)或者說帕金森癥到底是如何造成細(xì)胞死亡的，所以我們可以在神經(jīng)免疫學(xué)上發(fā)力，搞清楚相關(guān)的微生物群。在神經(jīng)回路方面也是非常重要的，我們必須有必要來理解相應(yīng)的神經(jīng)回路。
最后帕金森癥有一個(gè)前驅(qū)癥狀，可以通過一些不尋常的癥狀來找到這個(gè)前驅(qū)癥狀。比如說一個(gè)人出現(xiàn)非常奇怪的微笑，這個(gè)微笑并不會給我們得到診斷，但這個(gè)微笑可能讓我們搞清楚他可能會有一些前驅(qū)癥狀了。在發(fā)病前10-20年的時(shí)候，患者在做夢的時(shí)候會把這個(gè)夢演藝出來，這個(gè)在他身體上表現(xiàn)出來，這可能也是帕金森癥的前兆。
最后做一個(gè)總結(jié)，我們將如何實(shí)現(xiàn)我們的目標(biāo)？就像羅杰剛剛說的，跟羅杰倡議的小科學(xué)是一致的，這個(gè)并不是什么大科學(xué)項(xiàng)目，我們想要很多研究者團(tuán)隊(duì)在大規(guī)模方面進(jìn)行合作，來搞清楚這個(gè)疾病的機(jī)制，所以我們發(fā)布了一個(gè)文件，我們想邀請全球研究者團(tuán)隊(duì)共同合作，來做共同的項(xiàng)目，獻(xiàn)言獻(xiàn)策。我們想除了吸引在帕金森病研究方面有吸引點(diǎn)子的年輕研究者外，還要吸引帕金森病和退行性疾病領(lǐng)域以外相關(guān)領(lǐng)域各種人才，幫我們搞清楚到底這個(gè)病怎么一回事。
我們專注了所選出來這些研究主題，這些主題也給大家看了，我們也會把這些全球的研究團(tuán)隊(duì)組成一個(gè)網(wǎng)絡(luò)，在結(jié)果發(fā)表之前先進(jìn)行分享交流，然后我們相信最后發(fā)表出來的文章，發(fā)表出來的論文將會存檔，所有相應(yīng)的文檔都是希望能夠可以公開免費(fèi)閱讀的。最后，希望十年以后寫一個(gè)報(bào)告，幫助我們真正理解這個(gè)病到底怎么回事，謝謝。
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