IT之家 12 月 13 日消息，據(jù)《衛(wèi)報(bào)》12 月 11 日?qǐng)?bào)道，英國(guó)科學(xué)家使用一種革命性的新型基因療法 —— 堿基編輯（base-edited）治療了一名身患 T 細(xì)胞白血病的 13 歲年輕患者，這是世界首例應(yīng)用這項(xiàng)技術(shù)的病例。
英國(guó)倫敦大學(xué)學(xué)院大奧蒙德街兒童醫(yī)院稱(chēng)，這名女孩之前對(duì)其他療法已無(wú)反應(yīng)，但在今年 5 月接受了堿基編輯技術(shù)治療后，現(xiàn)在身上已經(jīng)檢測(cè)不到癌細(xì)胞。不過(guò)醫(yī)生們也表示，她未來(lái)是否不再出現(xiàn)相關(guān)癥狀尚有待觀察。
從事該項(xiàng)目的倫敦大學(xué)學(xué)院研究員 Waseem Qasim 稱(chēng)：“這是我們迄今為止最復(fù)雜的細(xì)胞工程，為其它新的治療方法鋪平了道路，最終為患病兒童帶來(lái)更好的未來(lái)?！?/p>
這種創(chuàng)新的新療法背后的技術(shù)問(wèn)世還不到五年，研究人員最初將該技術(shù)描述為“CRISPR 2.0”，與之前的 CRISPR 基因編輯技術(shù)基本上就像剪切和粘貼不同的是，堿基編輯更具有針對(duì)性和精確性。
我們的人類(lèi)基因組由 30 億個(gè)堿基對(duì)組成，這些堿基對(duì)由字母 A、C、G 和 T 組成，堿基編輯允許對(duì)基因進(jìn)行單字母編輯，而不會(huì)造成 DNA 斷裂。如果說(shuō) CRISPR 之前的迭代就像分子剪刀，那么堿基編輯就像使用鉛筆和橡皮擦 —— 改變堿基對(duì)中的單個(gè)字母來(lái)改變特定的細(xì)胞機(jī)制。
T 細(xì)胞白血病是一種因被稱(chēng)為 T 細(xì)胞的白細(xì)胞缺陷而導(dǎo)致的癌癥。這些白細(xì)胞不能正常發(fā)育，并且生長(zhǎng)太快，干擾了體內(nèi)血細(xì)胞的生長(zhǎng)。標(biāo)準(zhǔn)治療包括骨髓移植和化療，但在阿麗莎的病例中，這些傳統(tǒng)治療都未能阻止疾病的發(fā)展，她唯一的選擇似乎是姑息治療。
在過(guò)去的幾年里，科學(xué)家們?cè)诎┌Y的基因治療方面取得了非凡的突破。對(duì)病人的 T 細(xì)胞進(jìn)行基因編輯以針對(duì)特定的癌癥并不是一項(xiàng)特別新的技術(shù)。然而，T 細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血病的挑戰(zhàn)是，基因編輯 T 細(xì)胞來(lái)針對(duì)其它 T 細(xì)胞，往往會(huì)導(dǎo)致修改后的細(xì)胞破壞其它修改后的 T 細(xì)胞。
因此，新的堿基編輯技術(shù)使研究人員能夠在 T 細(xì)胞上添加幾個(gè)新的修飾，這些 T 細(xì)胞是由健康捐贈(zèng)者提供的。堿基編輯改變了識(shí)別免疫細(xì)胞為 T 細(xì)胞的幾個(gè)關(guān)鍵標(biāo)志物。這意味著被編輯的細(xì)胞對(duì)其它 T 細(xì)胞來(lái)說(shuō)基本上是看不見(jiàn)的。
對(duì) T 細(xì)胞的其它堿基編輯刪除了捐贈(zèng)者特有的標(biāo)記，將細(xì)胞變成了一種“通用”治療。至關(guān)重要的是，這意味著該療法可以成為一種現(xiàn)成的藥物，提供給許多患者，與目前 T 細(xì)胞療法緩慢和昂貴的個(gè)性化性質(zhì)形成對(duì)比。
倫敦大學(xué)學(xué)院的基因療法教授西蒙-瓦丁頓 (Simon Waddington) 說(shuō)，之前的基因療法已經(jīng)取得了一些驚人的成功，但創(chuàng)造治療方法的繁瑣過(guò)程限制了其廣泛的可行性。從患者身上采集免疫細(xì)胞，對(duì)這些特定的細(xì)胞進(jìn)行基因改造，然后將它們移植回患者體內(nèi)，這是一個(gè)緩慢而耗時(shí)的過(guò)程。
“在這項(xiàng)最新的研究中，產(chǎn)生了一個(gè)細(xì)胞庫(kù)--一個(gè)可以用來(lái)治療許多病人的單一細(xì)胞庫(kù)，”瓦丁頓說(shuō)，“這使得藥用產(chǎn)品的可擴(kuò)展性、商業(yè)可行性和標(biāo)準(zhǔn)化得以實(shí)現(xiàn)?！?/p>
在接受實(shí)驗(yàn)性堿基編輯治療的一個(gè)月內(nèi)，阿麗莎就完全擺脫了白血病的困擾?，F(xiàn)在六個(gè)月后，阿麗莎病情仍在完全緩解中。
IT之家了解到，該初步臨床試驗(yàn)希望在未來(lái)幾年內(nèi)再招募 10 名患者，這種白血病治療只是堿基編輯技術(shù)的冰山一角。至少還有三項(xiàng)試驗(yàn)正在進(jìn)行中，以測(cè)試堿基編輯治療鐮狀細(xì)胞貧血癥、高膽固醇和一種稱(chēng)為 β-地中海貧血癥的血液疾病。
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