IT之家 2 月 6 日消息，美國兩家生物技術(shù)公司 ——United Therapeutics 和 eGenesis，已獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）的批準(zhǔn)，可開展基因編輯豬腎人體移植臨床試驗。
這一里程碑式的進(jìn)展正值美國器官短缺問題日益嚴(yán)峻之際。目前，美國有超過 10 萬人正在等待器官移植，其中超過 9 萬人需要腎臟移植。
IT之家注意到，United Therapeutics 于本周一宣布了這一獲批消息，并表示試驗初期將招募 6 名患有終末期腎病的患者。根據(jù)初期階段的結(jié)果，參與者人數(shù)可能會擴大到 50 人。公司預(yù)計，首例豬腎移植手術(shù)將在 2025 年中期進(jìn)行。
United Therapeutics 執(zhí)行副總裁萊伊?彼得森（Leigh Peterson）對此次獲批表示樂觀，認(rèn)為這是增加可供移植器官數(shù)量的關(guān)鍵進(jìn)展。試驗將研究將基因改造后的豬腎移植到人體接受者體內(nèi)的可行性。這一技術(shù)自 2021 年開始研發(fā)，最初以腦死亡患者為對象，隨后逐步過渡到活體患者。
與此同時，競爭對手 eGenesis 公司在 2024 年 12 月也獲得了 FDA 批準(zhǔn)，開展涉及 3 名腎衰竭患者的獨立研究，這些患者在未來五年內(nèi)獲得已故捐贈者腎臟的可能性較低。該研究旨在深入了解豬腎臟在治療等待移植名單上的患者的適用性和有效性。
跨物種器官移植（即異種移植）一直是醫(yī)學(xué)界的目標(biāo)，但長期以來面臨著諸多挑戰(zhàn)。早期涉及靈長類動物的嘗試遭遇了重大障礙，但隨著基因編輯和免疫系統(tǒng)管理技術(shù)的進(jìn)步，這一領(lǐng)域重新受到關(guān)注。豬因其快速生長、產(chǎn)仔量大以及在人類食物供應(yīng)鏈中的成熟角色，被視為理想的器官捐贈候選者。
兩家公司都強調(diào)了對試驗患者進(jìn)行長期監(jiān)測的重要性，重點關(guān)注生存率、腎功能以及動物源性疾?。ㄈ诵蠊不疾。┑娘L(fēng)險。鑒于跨物種器官移植的復(fù)雜性，這些考量至關(guān)重要。
2024 年 11 月 25 日，來自阿拉巴馬州的 53 歲女性托瓦娜?盧尼（Towana Looney）接受了 United Therapeutics 公司提供的豬腎移植。截至本周二，她保持著接受豬腎后存活時間最長的紀(jì)錄，已成功存活 71 天。此外，馬里蘭州的 David Bennett 在 2022 年接受了豬心臟移植，但僅存活了 60 天。
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